細胞療法生物技術公司：Vor Biopharma(VOR)

Vor Biopharma(VOR)美股百科：

Vor Biopharma是一家臨牀階段細胞療法公司，將新穎的患者工程學方法與靶向療法相結合，為血液系統惡性腫瘤患者提供解決方案。Vor，是北歐智慧女神，其品質體現在Vor利用各種最新技術中積累的知識來精心制作隱藏於目標療法中的新一代HSC的能力。

急性髓細胞性白血病（Acute Myeloid Leukemia，AML）是成人中最常見的急性白血病，其特徵是髓樣幹細胞過度增殖，無法正確分化為成熟血細胞。據估計，美國，歐洲和日本每年大約有42,500例AML新診斷。AML患者的平均五年生存率低於30％，但是，取決於幾個因素，包括診斷時患者的年齡，預後存在顯著差異。

基於第三方的臨牀前和臨牀結果，CD33是開發AML治療藥物的有吸引力的靶標，表明抗CD33定向療法可消耗腫瘤細胞。 但是，CD33指導的治療方法在改善AML患者預後方面的作用有限，部分原因在於其具有針對性的毒性。

工程造血幹細胞（Engineered Hematopoietic Stem Cells）：VOR33

VOR33是Vor Biopharma的主要eHSC產品候選產品，旨在替代移植環境中的護理標準。一旦VOR33細胞植入，公司相信可以使用抗CD33治療方法（如Mylotarg或VCAR33）對目標患者進行有限的靶向治療，從而獲得持久的抗腫瘤活性和潛在的治愈方法。在臨牀前研究中，Vor Biopharma觀察到CD33的去除為這些健康的供體HSC提供了強大的保護，使其免受CD33指導的伴隨療法的細胞毒性作用，但對造血細胞的分化或功能沒有有害作用。

CAR-T: VCAR33

VCAR33獲得了美國國立衞生研究院（National Institutes of Health）的許可，是一種CD33定向嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法。 VCAR33目前正作為一項針對複發和/或難治性AML患者的自體單藥移植療法進行研究，這是由國際血液和骨髓移植研究中心贊助和監督的多點 I 期兒童試驗臨牀試驗（CIBMTR）。

處理系統：VOR33 / VCAR33

Vor Biopharma相信VOR33和VCAR33作為治療系統可能具有高度的協同作用，有可能在移植後的環境中長期緩解或治愈。公司打算研究VOR33 / VCAR33治療系統，首先採用VOR33 eHSC治療，隨後將VCAR33用作輔助治療劑，最初是針對有移植資格的AML患者。Vor Biopharma認為，VCAR33可能是一種有效的抗癌療法，與VOR33結合使用時，可以幫助消除嚴重的靶定性清髓性毒性並釋放VCAR33的療效潛力。

此外，在這種情況下，VCAR33 T細胞可能來自與VOR33（同種異體細胞）相同的細胞來源，這可能會帶來好處，例如更健康，更豐富的細胞來源，同時降低宿主T細胞攻擊CAR-T細胞的風險 ，從而可能延長持久性。如果對VOR33 / VCAR33治療系統的預期試驗成功，Vor Biopharma將有潛力為患有某些血液系統惡性腫瘤的患者提供單一治療解決方案。

Vor Biopharma(VOR)融資百科：

• 2019年2月14日，A輪融資，Vor Biopharma獲得5AM Ventures和RA Capital Management領投，OUP (Osage University Partners)、Johnson & Johnson Innovation – JJDC和Novartis Institutes for Biomedical Research跟投的4200萬美元投資。
• 2020年7月7日，B輪融資，Vor Biopharma獲得 RA Capital Management 領投，OUP (Osage University Partners)、5AM Ventures、Fidelity Management and Research Company、Alexandria Venture Investments等跟投的1.1億美金投資。

Vor Biopharma(VOR)美股投資：

Vor Biopharma希望通過首次公開發行籌集至多1.5億美元。這家位於馬薩諸塞州劍橋市的公司計劃在納斯達克上市，股票代碼為VOR。 Vor Biopharma於2020年11月6日祕密提交文件。高盛，Evercore ISI，巴克萊和Stifel是該交易的聯合賬簿管理人。 沒有透露價格條款。

2021年2月1日，這家位於馬薩諸塞州劍橋市的公司宣布計劃通過發行880萬股股票籌集1.5億美元，發行價格範圍為16至18美元。 以發行中價計，Vor Biopharma市值將達到6.54億美元。Goldman Sachs, Evercore ISI, Barclays and Stifel聯合承銷。