Solid Biosciences, LLC(SLDB)美股百科：
Solid Biosciences的研究目標是治療杜氏肌營養不良癥（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）——一種主要影嚮男孩的遺傳性肌肉萎縮性疾病，其癥狀通常表現在三至五歲之間。DMD是一種進行性的、不可逆轉的、最終致命的疾病，每3,500至5,000個活產男嬰中就有一人受到影嚮，僅在美國就有10,000至15,000例病患。DMD由肌營養不良蛋白基因突變引起，導致肌營養不良蛋白缺失或接近缺失。Dystrophin（抗肌萎縮蛋白）的作用是加強肌肉纖維，保護他們免受日常磨損。如果沒有功能性Dystrophin和某些相關的蛋白質，肌肉遭受正常日常活動的過度傷害，並且不能再生，導致纖維化或疤痕以及脂肪組織的積聚。DMD目前無法治愈，絕大多數的患者得不到滿意的治療效果。
Solid Biosciences的領先候選產品SGT-001，是一個正在開發中的基因轉移產品，用以恢複患者肌肉中功能性Dystrophin的表達。基於公司的臨牀前計劃，其中包括多種不同表型和遺傳變異的動物物種，Solid Biosciences相信SGT-001的作用機制，如果臨牀試驗證明是成功的，有可能減緩甚至停止DMD的進展， 不管基因突變的類型或疾病的階段如何。
2017年第四季度，Solid Biosciences針對SGT-001宣布啓動一項名為IGNITE DMD的隨機、對照、開放標簽、單次遞增劑量的I / II期臨牀研究（針對4-17歲男性DMD患者），該研究的主要目標是評估SGT-001的安全性和耐受性，以及由微肌營養蛋白表達定義的功效。該研究還將評估肌肉功能和質量，呼吸和心血管功能，與微營養素生成相關的血清和肌肉生物標志物，患者報告的結果和生活質量測量值等。該研究將招募約16至32名DMD患者，他們將被隨機分配到積極治療組或延遲治療對照組。最初，12至17歲的青少年將接受治療，在研究的後期階段，4至11歲的兒童將會接受治療。通過比較每個患者治療前和治療後12個月的肌肉活組織檢查中微肌營養蛋白的表達來評估功效。
Solid Biosciences, LLC(SLDB)美股投資：
Solid Biosciences, LLC(NASDAQ:SLDB)於12/29/2017遞交IPO招股說明書，於1/25/2018 IPO登陸納斯達克，發行價16.00美元，發行781.25萬股，募資不超過$1.25億美元，股票代碼：SLDB。
- 參考資料：
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