基因療法生物科技公司:ReGenXBio(RGNX)

ReGenXBio Inc.(NASDAQ:RGNX)是一家創立於2008年7月16的特拉華州生物科技公司,最初用名ReGenX, LLC,後於2009年12月22日更名為ReGenX Biosciences, LLC,2014年9月16,公司經過重組成立了現在的特拉華州公司ReGenXBio Inc。公司總部位於美國馬裡蘭州洛克維爾,全職僱員257人,是一家領先的生物科技公司,專註於重組腺相關病毒(AAV)基因治療的開發與商業化。

ReGenXBio(RGNX)美股百科:

ReGenXBio獨有的腺相關病毒基因交付平臺(NAV技術平臺)由100多個獨家代理權的新型的AAV載體組成,包AAV7、AAV8、AAV9和AAVrh10,ReGenXBio公司的使命是將利用其NAV技術平臺,來開發和商業化應用可以直接對體內基因進行治療的基因療法產品,來對重癥疾病患者進行治療以及顯著未滿足的醫療需求空缺進行填補,公司力爭通過其內部的發展與努力以及其授權的第三方公司相結合來完成其使命。

ReGenXBio的NAV技術平臺上目前有適用於多種疾病的23個候選產品正在進行開發,其中包括5個ReGenXBio自身研發的候選產品以及18個其NAV技術許可方開發的候選產品。公司自身研發的5個產品中,其中有2個針對罕見病的主要候選產品,分別是:純合子家族性高膽固醇血癥(homozygous familial hypercholesterolemia,HoFH)和粘多糖貯積病I型(Mucopolysaccharidosis Type I,MPS I),預計將於2016年上半年進入I/II期臨牀試驗。

此外,ReGenXBio還有一個用於治療濕性年齡相關性黃斑變性(wet age-related macular degeneration,wet AMD)的方案處在臨牀前階段,預計將於2016年下半年提交一份研究性新藥申請(IND),ReGenXBio公司還計劃建立在代謝、神經變性治療、視網膜的治療等領域的內部基因療法研究,並在這些領域開發多個候選產品。

ReGenXBio(RGNX)候選產品線:

  • ReGenXBio基因治療產品/候選產品基於專有的腺相關病毒基因交付平臺NAV Technology Platform。
  • ReGenXBio公司的主要產品候選產品是RGX-314,該產品正在I / IIa期臨牀試驗中,用於治療濕性老年性黃斑變性。
  • ReGenXBio還正在研發RGX-121,該藥物正在I / II期臨牀試驗中,用於治療II型粘多糖貯積病;RGX-111,處於治療I型粘多糖貯積癥的I期臨牀試驗中; RGX-181,用於治療晚期嬰兒神經元類神經脂類融合蛋白II型疾病; RGX-501正在進行I / II期臨牀試驗,以治療純合子家族性高膽固醇血癥。

REGENXBIO Inc.還將其NAV技術平臺許可給其他生物技術和制藥公司; 並與Neurimmune AG達成合作和許可協議,以開發用於治療神經退行性疾病的載體化抗體。

ReGenXBio(RGNX)美股投資:

ReGenXBio Inc.(NASDAQ:RGNX)於8/17/2015遞交IPO招股說明書,於9/17/2015 IPO登陸納斯達克,計劃發行價17.0-19.0美元,實際發行價22美元,發行630萬股,募資1.386億美金,股票代碼:RGNX。

  • 參考資料:
行情=直達行情=財報=財報評級=
百科=美股百科=機構=10大股東=
官網=公司官網=分析==其他==