Ra Pharmaceuticals(RARX)美股百科：
補體系統（complement system）的不適當激活可以迅速地將其從有益的防禦系統轉變為在免疫和炎性疾病中起重要作用的攻擊者。Ra Pharmaceuticals正在開發其領先候選產品——RA101495，一種方便的自我管理皮下註射，註射到皮膚下的組織，用於治療陣發性夜間血紅蛋白尿（PNH，一種罕見的，慢性的，危及生命的血液病癥，其中紅細胞被補體系統錯誤地攻擊和破壞）。Ra Pharmaceuticals預計在2017年第一季度在PNH患者中啓動RA 101495的II期臨牀試驗計劃，並在2017年下半年發布數據。
此外，Ra Pharmaceuticals還正在開發RA 101495用於治療其他衰弱的補體介導的疾病，如難治性全身性重癥肌無力（rMG）和狼瘡腎炎（LN），公司預計在2017年下半年開始使用RA 101495進行rMG的II期臨牀試驗和LN的Ib期臨牀試驗。
RA101495是合成大環肽，氨基酸的環狀鏈，其是補體組分5或C5的有效抑制劑。 C5在與PNH相關的紅細胞的破裂和破壞或溶血中起關鍵作用。抑制C5是臨牀上驗證的用於在PNH患者中控制和抑制補體誘導的溶血的靶標。目前，唯一被批準用於治療PNH的藥物是Eculizumab（Soliris），一種作為C5抑制劑的人源化單克隆抗體，並且通過靜脈內，由醫護專業人員輸註每兩周施用一次。Eculizumab報告其2015年年銷售額為26億美元，其兩種已批準的適應癥為PNH和aHUS。然而，在用Eculizumab治療的患者中觀察到溶血控制的喪失或突破性溶血，特別是在其兩周施用周期結束時。如果批準RA101495用於治療PNH，公司相信自我管理皮下註射將提供持續和改善疾病控制，這降低突破性溶血的風險，並提供PNH患者比Eculizumab單抗更方便和靈活性。
Ra Pharmaceuticals, Inc.正在開發一個候選藥物組合，用於治療各種補體介導的疾病，包括罕見血液，神經系統，眼科，腎髒和炎癥性疾病。公司還有靶向選擇性抑制其他補體因子用於沒有批準的治療的疾病的臨牀前程序，包括用於眼科和腎髒疾病的因子D，口服小分子C5抑制劑和用於某些自身免疫和中樞神經系統疾病的C1s。
Ra Pharmaceuticals(RARX)美股投資：
Ra Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ:RARX)於9/30/2016遞交IPO招股說明書，於10/26/2016 IPO登陸納斯達克，發行價17.00美元，發行7,049,230股，募資$91,639,990.00美金，股票代碼：RARX。
- 參考資料：
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