生物制藥公司：Ultragenyx Pharmaceutical(RARE)

Ultragenyx Pharmaceutical(RARE)美股百科：

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.是一家生物制藥公司，致力於在美國治療罕見和超稀有遺傳疾病的新穎產品的鑒定，獲取，開發和商業化。

Ultragenyx Pharmaceutical公司其生物制品包括：

• Crysvita (burosumab)——一種針對成纖維細胞生長因子23的抗體，用於治療X連鎖性低磷血癥；
• Mepsevii——一種酶替代療法，用於治療兒童和成年人粘多糖貯積癥VII；
• UX007小分子管道——用於治療長鏈脂肪酸氧化失調的合成甘油三酸酯，長鏈脂肪酸氧化失調是一組罕見的代謝疾病，可防止脂肪轉化為能量；
• 由DTX301（一種用於治療鳥氨酸轉氨酶的腺相關病毒8基因治療產品的候選藥物）和DTX401（一種用於治療Ia型糖原貯積性疾病的AAV8基因治療的臨牀候選藥物）組成的基因治療產品線；
• UX068——該產品正在臨牀前開發中，用於治療肌酸轉運蛋白缺乏癥（CTD）；
• UX053——用於治療III型糖原貯積病。

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.與Arcturus Therapeutics Holdings Inc.擁有合作和許可協議，以開發用於罕見疾病的其他核酸療法。

Ultragenyx Pharmaceutical公司與Nobelpharma Co., Ltd.、Kyowa Hakko Kirin Co. Ltd有合作和授權協議；與Saint Louis University、AAI Pharma Services Corp.、HIBM Research Group、St. Jude Children’s Research Hospital及Baylor Research Institute有授權協議。

2017年11月7日，Ultragenyx Pharmaceutical 完成對 Dimension Therapeutics 的收購，後者股票退市。

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