ProQR Therapeutics(PRQR)美股百科：
ProQR Therapeutics NV是一家總部位於荷蘭萊頓的荷蘭生物技術公司。 ProQR由首席執行官Daniel de Boer和聯合創始人Henri Termeer，Dinko Valerio和Gerard Platenburg於2012年創立。ProQR Therapeutics公司目前的管道包括對罕見遺傳性疾病的潛在治療，包括Leber的先天性黑朦，（LCA10）營養不良的大疱性表皮松解癥和Usher綜合徵。
ProQR通過專註於改變RNA來針對遺傳性疾病。 該公司的RNA編輯技術，稱為Axiomer，可以對RNA進行有針對性的單核苷酸改變。公司的主要候選產品之一QR-110正在開發用於治療LCA10。 該物質通過結合RNA的突變部分起作用，這將允許形成正常的CEP290蛋白。
ProQR Therapeutics候選產品百科：
- eluforsen，一種用於治療囊性纖維化的基於RNA的寡核苷酸。
- QR-110，一種用於治療Leber先天性黑朦的寡核苷酸。
- QR-313，一種用於治療大疱性表皮松解癥的皮膚病學候選藥物。
- QR-421a和QR-411，治療2A型Usher綜合徵。
- QRX-1011，一種用於Stargards疾病的單鏈寡核苷酸。
- QRX-704，一種治療亨廷頓病的寡核苷酸。
- QRX-504，用於治療Fuchs的內皮角膜營養不良3型疾病。
- AT-010，一種荷蘭型澱粉樣變性遺傳性腦出血的程序。
ProQR Therapeutics公司與Galapagos N.V.簽署了一項研究合作協議，申請Axiomer，這是一種用於各種纖維化目標的RNA編輯技術平臺; 與EB Research Partnership 和 EB Medical Research Foundation合作，為患有營養不良性大疱性表皮松解癥的患者開發QR-313。
ProQR Therapeutics(PRQR)美股投資：
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