Orchard Rx Ltd.(ORTX)美股百科：
Orchard Rx的基因治療方法旨在將患者自身或自體的HSC轉化為基因修飾的藥物產品，通過單次給藥來治療患者的疾病。Orchard Rx通過利用慢病毒載體通過離體過程將缺失或缺陷基因的功能性拷貝引入患者的自體HSC中來實現該結果，從而產生藥物產品，然後可以將其重新引入患者體內。
迄今為止，Orchard Rx的商業產品和臨牀階段候選產品已經在超過150名患者中進行了治療，涉及五種不同的疾病。這些結果與公司在基因和細胞療法的開發、制造和商業化方面的深厚專業知識相結合，使Orchard Rx能夠為患有各種罕見疾病的患者提供潛在的變革療法。
Ltd.最初將其自體離體基因治療方法集中在三個罕見疾病特許經營領域：原發性免疫缺陷、神經代謝紊亂和血紅蛋白病。
Orchard Rx Ltd.的產品組合目前包括：Strimvelis，一種商用階段基於γ逆轉錄病毒的產品，用於治療腺苷脫氨酶 – 嚴重聯合免疫缺陷（ADA-SCID），另外還有5種臨牀階段開發中的慢病毒產品候選藥物和臨牀前開發中的其他幾種候選產品。
Orchard Rx公司將於近期提交監管申請，以期將最先進的三個臨牀階段候選產品獲得批準，包括用於治療ADA-SCID的OTL-101，用於治療異染性腦白質營養不良（MLD）的OTL-200，以及用於治療Wiskott-Aldrich綜合徵或WAS的OTL-103。
Orchard Rx Ltd.(ORTX)美股投資：
Orchard Rx Ltd.(NASDAQ:ORTX)於10/4/2018遞交IPO招股說明書，於10/31/2018 IPO登陸納斯達克，發行價14.00美元，發行13,333,333股，募資1.87億美金，J.P. Morgan/ Goldman Sachs/ Cowen聯合承銷。
- 參考資料：
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