Mirum Pharmaceuticals, Inc.(MIRM)美股百科：
Mirum Pharmaceuticals專註於未滿足的醫療需求高的疾病，並且治療的生物學原理是明確的。公司的產品管道由兩個臨牀階段候選產品組成，其具有可廣泛用於孤兒肝病的潛在作用機制。
Mirum Pharmaceuticals最初開發maralixibat用於治療患有進行性家族性肝內膽汁淤積（PFIC）和Alagille綜合徵（ALGS）的兒科患者。基於 II 期臨牀試驗中觀察到的效果和其他疾病標志物的改善，公司於2019年第二季度開始進行 PFIC 的 III 期MARCH臨牀試驗，並計劃在2020年上半年開展 ALGS 的 III 期臨牀試驗。
Mirum Pharmaceuticals正在開發volixibat用於治療患有膽汁淤積性肝病的成年患者，並期望在2020年開始進行 II 期臨牀試驗。
除了正在進行的maralixibat臨牀試驗數據外，Mirum Pharmaceuticals預計將在2020年第二季度完成MARCH臨牀試驗的入組，並在2020年末公布topline第 III 階段數據，並在2022年公布volixibat的臨牀數據。
Mirum Pharmaceuticals的主要產品候選藥物maralixibat是一種新型口服，微量吸收劑，用於選擇性抑制ASBT。Maralixibat擁有廣泛的安全數據集，已在超過1,500名人類受試者中進行過評估。在開放標簽的 II 期INDIGO臨牀試驗中，已對33名患有PFIC的兒科患者進行了Maralixibat的研究。這些數據支持maralixibat用於治療PFIC2的突破性治療指定。公司於2019年第二季度開始參加PFIC中maralixibat的 III 期MARCH臨牀試驗，其主要終點集中在與PFIC2相關的瘙癢癥。在這項3期臨牀試驗中，與INDIGO臨牀試驗（每日280μg/ kg，或QD）相比，公司正在探索更高劑量的maralixibat（每天兩次，最高600μg/ kg，或BID）。在之前的安全性試驗中，患者的劑量相當於700μg/ kg BID。 盡管maralixibat可能有資格作為突破性治療，優先審查並獲得美國食品藥品管理局或FDA的加速批準，但突破性治療指定可能不會導致更快的開發，監管審查或批準過程，並且不會增加 maralixibat獲得上市許可的可能性。
Maralixibat已在86名患有ALGS的兒科患者中進行了五項 II 期臨牀試驗，包括3項安慰劑對照臨牀試驗。以低劑量進行的前兩個ALGS臨牀試驗顯示，maralixibat顯示出活性跡象; 但是，他們的主要終點未得到滿足。 在ALGS中使用maralixibat的 IIb 階段ICONIC臨牀試驗中，與安慰劑相比，以400μg/ kg QD的較高劑量服用maralixibat的患者在瘙癢和sBA方面具有統計學顯著的降低。
Mirum Pharmaceuticals計劃從2020年上半年開始對ALGS進行maralixibat的 III 期臨牀試驗，並開始與歐洲藥品管理局（EMA）討論其第 III 階段和註冊計劃。公司還與FDA就其的第 II 階段數據的充分性進行了初步討論，以支持新藥申請（NDA）提交。
Mirum Pharmaceuticals的另一個候選產品volixibat是一種新型口服微量吸收劑，用於選擇性抑制ASBT。公司相信volixibat可以通過阻止膽汁酸的再循環來提供治療成人膽汁淤積性疾病的新方法，從而全身性地減少膽汁酸。volixibat的 I 期和 II 期臨牀試驗表明，LDL膽固醇降低，C4升高，糞便膽汁酸含量增加，ASBT抑制的所有標志物。PWe計劃在2020年開始PSC和ICP的2期臨牀試驗。之前，volixibat主要用於治療非酒精性脂肪性肝炎或NASH，尚未在PSC或ICP中進行評估。
Mirum Pharmaceuticals, Inc.(MIRM)融資百科：
2018年11月7日，A輪融資，Mirum Pharmaceuticals獲得 New Enterprise Associates 領投，Frazier Healthcare Partners、Novo Holdings、Rock Springs Capital 和 RiverVest 等跟投的1.2億美金投資。
Mirum Pharmaceuticals, Inc.(MIRM)美股投資：
Mirum Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ:MIRM)於6/21/2019遞交IPO上市文件，於 7/18/2019 IPO上市登錄納斯達克，發行價$15.00美元，發行500萬股，募資7500萬美元，Citigroup/ Evercore ISI/ Guggenheim Securities承銷。
- 參考資料：
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