MeiraGTx Holdings plc(MGTX)美股百科：
開曼群島註冊的MeiraGTx Holdings plc是英國基因療法公司MeiraGTx Limited的控股母公司，MeiraGTx擁有病毒載體設計和優化以及基因治療制造的核心能力，以及潛在的轉基因基因調控技術。在經驗豐富的管理團隊的帶領下，MeiraGTx通過授權，收購和開發技術，採取了一種組合方式，使公司可以深入了解候選產品和適應癥。
MeiraGTx最初專註於眼科、唾液腺和中樞神經系統疾病的基因療法研究，目前公司計劃擴大其研究領域，為患有一系列嚴重疾病的患者開發基因療法治療。
MeiraGTx擁有並運營一個靈活且可擴展的病毒載體制造工廠，公司預計可通過監管部門批準，生產載體供公司臨牀和臨牀前項目使用，如果獲得批準，可提供足夠的商業生產能力（產能）。
MeiraGTx在2018年初完成了設計，旨在滿足全球監管要求，包括美國食品和藥物管理局（FDA）要求的當前良好生產規範（cGMP），公司的29,000平方英尺的設施有2個封閉生產套件（2 cell production suites），3個獨立的病毒載體生產套件，提供多產品和多病毒載體制造能力以及1個集成的，靈活的填充和完成套件。在2018年5月，MeiraGTx獲得了英國藥品和醫療保健產品監管機構在公司cGMP兼容生產設施中生產基因治療候選產品的許可。
MeiraGTx還建立了一個全面的平臺，為下一代基因療法的高效臨牀開發提供支持，並在符合cGMP的要求下進行生產。MeiraGTx對疾病糢型的深入了解，為其候選產品的cGMP生產提供了有力的分析方法，公司的團隊在病毒載體設計方面經驗豐富，與其流程開發團隊密切合作，設計病毒載體並開發專有生產細胞系，以便有效地擴大制造流程。
MeiraGTx還在開發一種潛在的變革性技術，使用小分子作為基因治療產品的開關。該基因調控平臺的目標是將基因治療轉化為使用小分子「開關」進行時間控制的生物藥物的一般化遞送機制。MeiraGTx相信基因治療產品的時間控制能力有可能通過開辟新的治療可能性來改變基因治療領域。
MeiraGTx Holdings plc(MGTX)候選產品百科：
1、AAV-CNGB3——MeiraGTx開發了一種候選基因治療產品AAV-CNGB3，用於治療由CNGB3基因突變引起的色盲（Achromatopsia，ACHM）。 公司正在成人和兒童患者中進行AAV-CNGB3的 I/II 期臨牀試驗。
2、AAV-CNGA3——MeiraGTx正在開發候選基因治療產品AAV-CNGA3，以治療由CNGA3基因突變引起的色盲（ACHM）。公司計劃在成人和兒童患者中進行AAV-CNGB3的 I/II 期臨牀試驗。
3、AAV-RPE65——MeiraGTx開發了一種用於治療RPE65缺陷（RPE65缺陷導致視桿細胞感光功能障礙和視力受損，在美國約有125,000名患者）的候選基因治療產品AAV-RPE65，其中密碼子優化的RPE65基因由新型合成視網膜色素上皮細胞特異性啓動子驅動。公司正在進行AAV-RPE65在成人和兒科患者中進行的 I/II 期臨牀試驗。
4、AAV-RPGR——MeiraGTx開發了一種候選基因治療產品AAV-RPGR，用於治療XLRP（X連鎖性視網膜色素變性，X-Linked Retinitis Pigmentosa），旨在治療由RPGR基因（視網膜色素變性GTP酶調節基因）的眼睛特異性形式突變引起的最常見形式的XLRP，稱為RPGR- ORF 15。公司正在對RPGR-ORF 15突變的成人和小兒XLRP患者進行AAV-RPGR的 I/II 期臨牀試驗。
5、AAV-AQP1——MeiraGTx開發了一種候選基因治療產品AAV-AQP1，用於治療2級或3級RIX（Radiation Induced Xerostomia，輻射誘發口幹癥）。目前，MeiraGTx公司正在對AAV-AQP1進行一項 I/II 期臨牀試驗，用於在頭頸癌治療後5年或更長時間內無癌癥存活、同時患有2級或3級RIX的患者中使用。
6、臨牀前候選產品，包括：AAV-UPF1、Wet AMD和Dry AMD等。
MeiraGTx Holdings plc(MGTX)美股投資：
MeiraGTx Holdings plc(NASDAQ:MGTX)於5/14/2018遞交IPO招股說明書，於6/8/2018 IPO登陸納斯達克，發行價15.00美元，發行500萬股，募資7500萬美元。
- 參考資料：
| 行情 | =直達行情= | 財報 | =公司財報= |
| 百科 | =美股百科= | 機構 | =十大股東= |
| 官網 | =公司官網= | 分析 | =更多資訊= |