骨髓移植藥物：Magenta Therapeutics, Inc.(MGTA)

Magenta Therapeutics, Inc.(MGTA)美股百科：

50多年來，醫生和患者移植進行著骨髓移植的艱難抉擇：手術可挽救生命並治愈患者，但毒性和死亡的風險往往阻礙其使用。在Magenta，公司相信其可以將這寫顧慮重新集中在治療上，並使更多患有嚴重自身免疫性疾病（包括多發性硬化癥）的破壞性疾病患者、血癌，包括白血病、和鐮狀細胞疾病等遺傳疾病受益於移植藥物的進步。

移植是一種行之有效且經常治愈的醫療手段，幹細胞基因治療（即使用基因修飾的幹細胞進行骨髓移植）的新興數據表明，這種新型移植方式有可能帶來有意義的益處。骨髓移植和幹細胞基因治療採用與數十年的相同的廣泛移植過程。骨髓移植是一個巨大的市場機遇，而對現有方法的改進可以將骨髓移植擴大到更多的患者。骨髓移植療法的能力受到如何獲得足夠細胞進行手術的限制，而目前用於準備移植的患者的方法以及移植後的並發癥導致固有的發病率和死亡率。

Magenta Therapeutics是一家臨牀階段的生物技術公司，開發新藥，為更多的患者帶來骨髓移植的療效。在Magenta，公司相信自身具有獨特的優勢，能夠克服這些挑戰並帶領移植醫學進入新的時代。

Magenta Therapeutics的產品組合包括生物制劑，小分子和細胞療法，旨在解決現有方法中的缺陷，並將骨髓移植的治愈能力延伸到更多患有多種疾病的患者。目前，只有一小部分患有這些疾病的患者接受了移植手術，因為風險和挑戰超過了治愈的可能性。這些包括：骨髓移植是該疾病標準治療方法的疾病（例如血液癌癥，包括急性骨髓性白血病，骨髓增生異常綜合徵，多發性骨髓瘤和非霍奇金淋巴瘤），可以適應移植治療但限制使用的疾病（例如血紅蛋白病等，包括鐮狀細胞病和β-地中海貧血）和自身免疫性疾病。

新興臨牀數據表明，骨髓移植可能是一種突破性方法，對嚴重自身免疫性疾病患者具有治療潛力。例如，多項臨牀試驗的最新結果表明，患有自身免疫性疾病，包括多發性硬化癥和硬皮病的患者可以通過移植手術治愈。然而，根據Magenta Therapeutics的流行病學分析，目前在美國和歐洲只有大約1％至2％的合並多發性硬化癥或硬皮病患者接受骨髓移植。

為了解決現有骨髓移植過程中主要的未滿足的醫療需求，Magenta Therapeutics正在開發幹細胞生物學發現平臺和全面的新療法組合。Magenta的計劃將改善幹細胞量（擴張，expansion），幹細胞採集（動員，mobilization），為移植患者做準備（調理，conditioning），以及潛在的移植後並發癥，以解決骨髓移植過程中的關鍵局限性，以使更多患者受益。

1、在Magenta Therapeutics的expansion項目中，公司最先進的臨牀候選產品為——MGTA-456，是一種細胞療法，已在36例血癌患者中實現了臨牀概念驗證，目前正在對治療致命遺傳代謝性疾病患者進行研究。MGTA-456是一種擴大的臍帶血產品，有可能讓更多的患者有更好的機會進行成功的幹細胞移植。

2、在Magenta Therapeutics的mobilization項目中，MGTA-145專註於幫助醫生更容易地從患者和捐贈者那裡收集更多數量的造血幹細胞（HSCs），以改善患者預後。

3、Magenta Therapeutics針對患者進行移植的針對性移植conditioning計劃，旨在從移植前的患者身上選擇性地移除移植幹細胞和/或免疫細胞，並且毒性遠低於幾十年來一只在使用的輻射和化療方法。

4、Magenta Therapeutics的移植後並發癥計劃旨在針對患者體內導致移植物抗宿主病（GvHD）的供體免疫細胞，這可能是移植的致命並發癥。

Magenta Therapeutics, Inc.(MGTA)美股投資：

Magenta Therapeutics, Inc.(NASDAQ:MGTA)於5/24/2018遞交IPO招股說明書，於6/21/2018 IPO登陸納斯達克，發行價15.00美元，發行6,666,667股，募資1億美金。

• 參考資料：