LogicBio Therapeutics(LOGC)美股百科：
LogicBio Therapeutics公司的GeneRide技術旨在將矯正基因精確整合到患者的基因組中，以提供穩定的治療效果。因為GeneRide被設計為具有這種持久的治療效果，所以我們最初針對兒科患者的罕見肝髒疾病，其中在不可逆的疾病病理發生之前在患者的早期提供治療是至關重要的。
LogicBio Therapeutics已經在許多疾病的動物糢型中證明了公司的治療平臺的概念證明，並且正在關註其主要候選產品LB-001的開發——用於治療甲基丙二酸血癥（MMA），這是一種遺傳性、危及生命的疾病。
GeneRide是LogicBio Therapeutics的基因組編輯技術，利用同源重組（HR）_一種自然發生的DNA修複過程，維持基因組的保真度。公司認為，通過使用HR，GeneRide將使其可以將治療基因（稱為轉基因(transgenes)）插入特定的靶基因組位置，而不使用外源核酸酶（外源核酸酶是用於切割DNA的酶）。GeneRide定向轉基因整合被設計為利用這些靶向位置的內源啓動子來驅動高水平的組織特異性基因表達，而沒有與使用外源啓動子相關的有害問題。
LogicBio Therapeutics利用斯坦福大學和德克薩斯大學授權的某些核心技術開發了GeneRide。
基於GeneRide技術，LogicBio Therapeutics正在開發我們的主要候選產品LB-001來治療MMA（甲基丙二酸血癥）。公司期望在2019年底之前提交IND（新藥申請）並啓動LB-001的 I/II 期臨牀試驗。公司相信，在遺傳性肝病（如MMA）中獲得概念的臨牀證據將驗證其平臺技術，包括其在其他器官和疾病中的潛在應用。
除了MMA，LogicBio Therapeutics已經證明了其平臺在血友病B，α-1-抗胰蛋白酶缺乏癥（A1ATD）和Crigler-Najjar綜合癥動物疾病糢型中的概念證明。公司期望從這些遺傳性疾病中選擇未來的候選產品或者通過靶向最初的肝髒、亦或通過靶向中樞神經系統或肌肉來選擇候產品。
LogicBio Therapeutics(LOGC)美股投資：
LogicBio Therapeutics, Inc.(NASDAQ:LOGC)於9/25/2018 遞交IPO招股說明書，計劃於10/19/2018 IPO登陸納斯達克，發行價12.00-14.00美元，發行577萬股，募資不超過$92,897,000.00美元，Jefferies/ Barclays/ William Blair承銷。
- 參考資料：
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