Genfit S.A.(GNFT)美股百科：
GENFIT是一家後期生物制藥公司，致力於發現和開發代謝和肝髒相關疾病的創新治療和診斷解決方案，其中存在相當多的未滿足的醫療需求，相當於缺乏經批準的治療。
Genfit主要候選藥物是Elafibranor，它是一款小分子過氧化物酶體增殖物活化受體（PPAR）雙亞型（α/δ）激動劑，被認為特別對原發性膽汁性膽管炎（PBC）有潛在療效，並對非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的多個病理方面起作用，包括炎癥，胰島素敏感性，脂質/代謝特徵和肝髒標記物。 Elafibranor目前處於治療NASH的 III 期臨牀階段；處於治療原發性膽汁性膽管炎的 II 期臨牀試驗階段。2018年12月，Genfit公司公布了Elafibranor在相關慢性肝病、原發性膽汁性膽管炎患者 II 期臨牀試驗的陽性結果。該研究的主要終點是第12周血清鹼性磷酸酶（ ALP ）與基線的變化。這兩種劑量都達到了終點。它還滿足一個關鍵的次要終點，血清 ALP 的複合終點， ALP 下降和總膽紅素。
Genfit的另一主要候選藥物是Nitazoxanide，用於治療NASH誘導的顯著或嚴重纖維化，目前處於 II 期概念驗證臨牀試驗中。
此外，Genfit S.A.還在開發用於鑒定NASH患者的體外診斷測試產品；和TGFTX1臨牀前程序，用於治療牛皮癬或呼吸系統疾病，如中性粒細胞性哮喘，慢性阻塞性肺病（COPD）和哮喘 – COPD重曡綜合徵。
更多資訊（以下內容，部分引用自網路，如有侵權，請聯繫刪除）：
非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的一個亞組，是一種肝內脂肪積聚而導致的慢性進展性肝病，表現為肝髒損傷和炎癥。公開數據顯示，NAFLD在發達國家和地區患病率高，患病率約15%～40%，其中10～20%的NAFLD患者會發展為NASH，預計全球範圍內NASH的發病率在3～5%，在糖尿病人群中發病率會提高至22%，更值得註意的是NASH患者中約有15～25%的病人會發展成為肝硬化。
在適應癥NASH的治療方面，Genfit正在加緊推進Elafibranor的臨牀3期試驗，代號為RESOLVE-IT，Genfit表示，如果RESOLVE-IT研究成功，Elafibranor有希望在2019年下半年或2020年上半年在歐洲獲得有條件批準。
原發性膽管炎（PBC）是一種罕見的慢性肝病，其特徵是肝髒中的膽管逐漸被破壞。對膽管的損害可以抑制肝髒清除體內毒素的能力，並可導致肝髒瘢痕組織形成，即肝硬化。
在治療原發性膽管炎方面，去年12月，Genfit公布了Elafibranor的2期臨牀試驗數據，評估 Elafibranor（80 mg和120 mg每日一次）在對熊去氧膽酸（UDCA）反應不足的成人患者中的療效和安全性。
試驗達到了其主要終點，即與基線相比患者平均血清鹼性磷酸酶（ALP）水平顯著降低。與安慰劑組相比，Elafibranor組患者的ALP水平分別降低了52％（p<0.001）和44％（p<0.001）。此外，在80 mg和120 mg組達到複合次要終點（血清ALP水平低於1.67x正常上限，ALP降低超過15％，且總膽紅素水平低於正常上限）的患者比例顯著升高，分別為67％和79％，而安慰劑組僅為6.7％。ALP是PBC疾病進展的既定替代指標，該複合終點先前已用於監管批準。
除了ALP水平的顯著降低以外，Elafibranor組的患者，還顯示出了對其它PBC標志物如γ-穀氨醯轉移酶，和代謝標志物如總膽固醇，低密度脂蛋白-膽固醇（LDL-C）和甘油三酯的改善。
GenFit 是幾家爭先上市治療 NASH 的公司之一（包括艾爾建（Allergan）、 Intercept 、夏爾（Shire）、諾和諾德（Novo Nordisk）、諾華（Novartis）、 Galmed 和 Conatus），也是少數在後期臨牀開發中有治療的公司之一。非酒精性脂肪性肝病（非酒精性脂肪肝（NAFLD））是一種嚴重的非酒精性脂肪性肝病， NASH 的增加在一定程度上是由於肥胖和糖尿病診斷的增加。肝髒中脂肪的過度積累導致慢性炎癥，從而導致進行性纖維化、肝硬化和終末期肝病。在美國， NASH 影嚮了2%到5%的人。2019年2月， Intercept制藥公司在 NASH 治療中取得了積極的 III 期結果，即酒精酸（ OCA ）。該公司計劃尋求批準，如果贏得， OCA 將是 NASH 在市場上的第一個治療藥物。
此外，2018年1月23日，GENFIT公司正式宣布，將開展elafibranor用於非酒精性脂肪肝（NASH）兒童患者治療的臨牀研究工作。該藥物是一種過氧化物酶體增殖物激活受體-α（PPARA）和受體-δ（PPARD）的激動劑，可以改善胰島素的敏感性、血糖平衡、脂質代謝，減少炎癥反應。 這一臨牀研究決定是基於美國FDA已批準elafibranor在美國開展NASH兒童臨牀試驗的初步研究計劃(PSP)。
FDA的PSP協議將允許GENFIT啓動第一個兒科試驗，以評估elafibranor在NASH兒童中的安全性和有效性。這次兒科試驗監管協議的批準，顯示了審評專家們對elafibranor是抱有信心的，這主要源於該藥物在成人NASH患者中進行的臨牀2b研究的積極結果。該結果已經刊登在《Gastroenterology》，確實顯示了elafibranor具有獨特的安全有有效性潛力，這其中包括：
- 組織學療效：52周的臨牀試驗中，NASH治療不加重纖維化（同臨牀3期試驗方案定義）
- 心血管代謝風險因素降低：（脂質，胰島素抵抗，葡萄糖穩態，炎癥），這是主要死於心血管疾病的NASH患者的一個基本臨牀獲益面。
- 安全性：包括NASH在內，任何慢性疾病治療都需達到的關鍵要求。
- 良好的耐受性：NASH治療過程的主要優勢所在。
Genfit S.A.(GNFT)美股投資：
Genfit S.A.(NASDAQ:GNFT、GNFT.PA)於2/27/2019遞交IPO招股說明書，計劃於3/27/2019 IPO登錄納斯達克，發行價20.32美元，發行500萬股，募資1.02億美金，SVB Leerink/ Barclays承銷。
- 參考資料：
| 行情 | =直達行情= | 財報 | =公司財報= |
| 百科 | =美股百科= | 機構 | =十大股東= |
| 官網 | =公司官網= | 分析 | =更多資訊= |