法國後期臨牀生物制藥公司:Genfit S.A.(GNFT)

Genfit S.A.(NASDAQ:GNFT、GNFT.PA)創立於1999年,總部位於法國Loos,全職僱員148人(12/31/2018),是一家後期臨牀生物制藥公司,致力於發現和開發針對肝髒疾病的候選藥物和診斷解決方案,特別是由代謝引發的肝病和肝膽疾病。

Genfit S.A.(GNFT)美股百科:

GENFIT是一家後期生物制藥公司,致力於發現和開發代謝和肝髒相關疾病的創新治療和診斷解決方案,其中存在相當多的未滿足的醫療需求,相當於缺乏經批準的治療。

Genfit主要候選藥物是Elafibranor,它是一款小分子過氧化物酶體增殖物活化受體(PPAR)雙亞型(α/δ)激動劑,被認為特別對原發性膽汁性膽管炎(PBC)有潛在療效,並對非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的多個病理方面起作用,包括炎癥,胰島素敏感性,脂質/代謝特徵和肝髒標記物。 Elafibranor目前處於治療NASH的 III 期臨牀階段;處於治療原發性膽汁性膽管炎的 II 期臨牀試驗階段。2018年12月,Genfit公司公布了Elafibranor在相關慢性肝病、原發性膽汁性膽管炎患者 II 期臨牀試驗的陽性結果。該研究的主要終點是第12周血清鹼性磷酸酶( ALP )與基線的變化。這兩種劑量都達到了終點。它還滿足一個關鍵的次要終點,血清 ALP 的複合終點, ALP 下降和總膽紅素。

Genfit的另一主要候選藥物是Nitazoxanide,用於治療NASH誘導的顯著或嚴重纖維化,目前處於 II 期概念驗證臨牀試驗中。

此外,Genfit S.A.還在開發用於鑒定NASH患者的體外診斷測試產品;和TGFTX1臨牀前程序,用於治療牛皮癬或呼吸系統疾病,如中性粒細胞性哮喘,慢性阻塞性肺病(COPD)和哮喘 – COPD重曡綜合徵。

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非酒精性脂肪性肝炎(NASH)是非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)的一個亞組,是一種肝內脂肪積聚而導致的慢性進展性肝病,表現為肝髒損傷和炎癥。公開數據顯示,NAFLD在發達國家和地區患病率高,患病率約15%~40%,其中10~20%的NAFLD患者會發展為NASH,預計全球範圍內NASH的發病率在3~5%,在糖尿病人群中發病率會提高至22%,更值得註意的是NASH患者中約有15~25%的病人會發展成為肝硬化。

在適應癥NASH的治療方面,Genfit正在加緊推進Elafibranor的臨牀3期試驗,代號為RESOLVE-IT,Genfit表示,如果RESOLVE-IT研究成功,Elafibranor有希望在2019年下半年或2020年上半年在歐洲獲得有條件批準。

原發性膽管炎(PBC)是一種罕見的慢性肝病,其特徵是肝髒中的膽管逐漸被破壞。對膽管的損害可以抑制肝髒清除體內毒素的能力,並可導致肝髒瘢痕組織形成,即肝硬化。

在治療原發性膽管炎方面,去年12月,Genfit公布了Elafibranor的2期臨牀試驗數據,評估 Elafibranor(80 mg和120 mg每日一次)在對熊去氧膽酸(UDCA)反應不足的成人患者中的療效和安全性。

試驗達到了其主要終點,即與基線相比患者平均血清鹼性磷酸酶(ALP)水平顯著降低。與安慰劑組相比,Elafibranor組患者的ALP水平分別降低了52%(p<0.001)和44%(p<0.001)。此外,在80 mg和120 mg組達到複合次要終點(血清ALP水平低於1.67x正常上限,ALP降低超過15%,且總膽紅素水平低於正常上限)的患者比例顯著升高,分別為67%和79%,而安慰劑組僅為6.7%。ALP是PBC疾病進展的既定替代指標,該複合終點先前已用於監管批準。

除了ALP水平的顯著降低以外,Elafibranor組的患者,還顯示出了對其它PBC標志物如γ-穀氨醯轉移酶,和代謝標志物如總膽固醇,低密度脂蛋白-膽固醇(LDL-C)和甘油三酯的改善。

GenFit 是幾家爭先上市治療 NASH 的公司之一(包括艾爾建(Allergan)、 Intercept 、夏爾(Shire)、諾和諾德(Novo Nordisk)、諾華(Novartis)、 Galmed 和 Conatus),也是少數在後期臨牀開發中有治療的公司之一。非酒精性脂肪性肝病(非酒精性脂肪肝(NAFLD))是一種嚴重的非酒精性脂肪性肝病, NASH 的增加在一定程度上是由於肥胖和糖尿病診斷的增加。肝髒中脂肪的過度積累導致慢性炎癥,從而導致進行性纖維化、肝硬化和終末期肝病。在美國, NASH 影嚮了2%到5%的人。2019年2月, Intercept制藥公司在 NASH 治療中取得了積極的 III 期結果,即酒精酸( OCA )。該公司計劃尋求批準,如果贏得, OCA 將是 NASH 在市場上的第一個治療藥物。

此外,2018年1月23日,GENFIT公司正式宣布,將開展elafibranor用於非酒精性脂肪肝(NASH)兒童患者治療的臨牀研究工作。該藥物是一種過氧化物酶體增殖物激活受體-α(PPARA)和受體-δ(PPARD)的激動劑,可以改善胰島素的敏感性、血糖平衡、脂質代謝,減少炎癥反應。 這一臨牀研究決定是基於美國FDA已批準elafibranor在美國開展NASH兒童臨牀試驗的初步研究計劃(PSP)。

FDA的PSP協議將允許GENFIT啓動第一個兒科試驗,以評估elafibranor在NASH兒童中的安全性和有效性。這次兒科試驗監管協議的批準,顯示了審評專家們對elafibranor是抱有信心的,這主要源於該藥物在成人NASH患者中進行的臨牀2b研究的積極結果。該結果已經刊登在《Gastroenterology》,確實顯示了elafibranor具有獨特的安全有有效性潛力,這其中包括:

  1. 組織學療效:52周的臨牀試驗中,NASH治療不加重纖維化(同臨牀3期試驗方案定義)
  2. 心血管代謝風險因素降低:(脂質,胰島素抵抗,葡萄糖穩態,炎癥),這是主要死於心血管疾病的NASH患者的一個基本臨牀獲益面。
  3. 安全性:包括NASH在內,任何慢性疾病治療都需達到的關鍵要求。
  4. 良好的耐受性:NASH治療過程的主要優勢所在。

Genfit S.A.(GNFT)美股投資:

Genfit S.A.(NASDAQ:GNFT、GNFT.PA)於2/27/2019遞交IPO招股說明書,計劃於3/27/2019 IPO登錄納斯達克,發行價20.32美元,發行500萬股,募資1.02億美金,SVB LeerinkBarclays承銷。

  • 參考資料:
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