Gamida Cell Ltd.(GMDA)美股百科:
雖然細胞療法具有治療各種疾病的潛力,但它們受到供體細胞的可用性、供體與患者匹配以及當擴增細胞以達到治療劑量時供體細胞功能性下降的限制。Gamida Cell Ltd.利用基於煙醯胺(或NAM)的細胞擴增技術開發了一系列產品,旨在解決細胞療法的局限性。Gamida Cell的專有技術旨在促進供體細胞的增殖,同時保持細胞的功能性治療特性。
Gamida Cell Ltd最先進的候選產品——NiCord,是一種NAM擴增的臍帶血細胞療法,有望成為需要造血幹細胞移植(HSCT)患者的通用治療性幹細胞移植物。
Gamida Cell公司目前正在為120名患有各種血液系統惡性腫瘤的患者進行關鍵的 III 期臨牀試驗,其中包括高風險白血病,如:急性髓性白血病(AML),急性淋巴細胞白血病(ALL),慢性粒細胞白血病(CML),骨髓增生異常綜合徵(MDS)和淋巴瘤。預計將在2020年上半年報告該試驗的最佳數據。Gamida Cell在其 I/II 期臨牀試驗中,移植了NiCord的患者實現了快速植入和免疫重建,這是臨牀試驗的關鍵指標。
根據公司的 I/II 期臨牀試驗結果,Gamida Cell從美國食品藥品管理局(FDA)獲得了NiCord在美國的突破性治療指定(Breakthrough Therapy Designation)。此外,NiCord還獲得了FDA和歐洲藥品管理局的孤兒藥指定。
除血液系統惡性腫瘤外,Gamida Cell公司還正在尋求開發用於治療骨髓衰竭疾病的NiCord。NiCord目前正在由美國國立衞生研究院(National Institutes of Health)贊助的 I/II 期臨牀試驗中進行評估,該試驗用於患有嚴重再生障礙性貧血的患者,這是一種罕見的危及生命的血液疾病。本研究旨在評估NiCord移植的安全性和有效性,以克服與常規臍帶血相關的嚴重再生障礙性貧血的移植排斥反應的高發生率。公司預計在2019年報告 I/II 期臨牀試驗的初步數據。
除了NiCord,Gamida Cell公司還利用其NAM技術開發另一種候選產品——NAM-NK,用於擴增的自然殺傷細胞(NK細胞)的先天免疫治療,與標準治療抗體結合使用。NK細胞具有有效的抗腫瘤特性,並且具有優於其他不需要遺傳匹配的腫瘤細胞療法的優勢,當與某些抗體組合時,可能使NK細胞成為基於供體的通用療法。NAM-NK通過增加培養條件下擴增的NK細胞的細胞毒性和體內保留和增殖來解決NK細胞治療潛力的關鍵限制。NAM-NK目前正在進行研究者資助的 I 期試驗,用於治療複發或難治性非霍奇金淋巴瘤(NHL)以及多發性骨髓瘤(MM)。
Gamida Cell Ltd.(GMDA)美股投資:
Gamida Cell Ltd.(NASDAQ:GMDA)於9/28/2018遞交IPO招股說明書,於10/26/2018 IPO登陸納斯達克,計劃發行價13.00-15.00美元,實際發行價8美元,發行6,250,000股,募資5000萬美元,BMO Capital Markets/ RBC Capital Markets承銷。
- 參考資料:
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