臨牀階段生物制藥公司:Fulcrum Therapeutics(FULC)

Fulcrum Therapeutics, Inc.(NASDAQ:FULC)創立於2015年8月18日,總部位於美國馬薩諸塞州Cambridge,全職僱員62人(6/15/2019),是一家臨牀階段生物制藥公司,致力於改善未滿足醫療需求的遺傳性疾病患者的生活,最初的重點是罕見疾病。

Fulcrum Therapeutics(FULC)美股百科:

Fulcrum Therapeutics開發了一種專有產品引擎,公司用它來系統地識別和驗證可能調節基因表達的細胞藥物靶標,以治療遺傳定義疾病的已知根本原因。公司正在使用其產品引擎來識別可被小分子吸毒的靶標,而不管基因錯誤表達的特定潛在機制。

Fulcrum Therapeutics已經確定了治療面肩肱型肌營養不良癥(FSHD)和某些血紅蛋白病(即鐮狀細胞病,SCD和B-地中海貧血)的根本原因的藥物靶點。公司預計將於2019年中期開始對其FSHD候選產品losmapimod進行 IIb 期臨牀試驗。公司於2019年2月開始進行 I 期臨牀試驗,以獲得FSHD患者中losmapimod的安全性和耐受性數據。Fulcrum Therapeutics計劃在2020年中期為FTX-HbF(公司的某些血紅蛋白病候選候選產品)提交一份研究性新藥申請(IND)。

Fulcrum Therapeutics正在使用其專有產品引擎來識別和驗證藥物靶標並開發候選產品以解決由某些基因錯誤表達引起的疾病。公司的產品引擎將患者衍生的組織相關細胞糢型和藥物靶標篩選與其的藥理學多樣化小分子化合物庫和定制的CRISPR文庫相結合。公司還使用計算生物學和其專有關系數據庫FulcrumSeek來指導目標選擇,並在可能與基因調控途徑相關的其他目標上產生假設。

Fulcrum Therapeutics的第一個候選產品losmapimod是一種小分子,公司正在開發用於治療FSHD,這是一種罕見的,進行性和致殘性的肌肉萎縮癥,導致嚴重的身體損傷和殘疾。Losmapimod選擇性地靶向p38a / b絲裂原活化蛋白激酶(p38a/b)。 Fulcrum Therapeutics利用公司的產品引擎發現p38a / b的抑制降低了源自FSHD患者的肌肉細胞中DUX4基因的表達。DUX4基因的錯誤表達是FSHD的已知根本原因。FSHD沒有被批準的治療方法,這是最常見的肌營養不良癥之一,估計在美國患者人數為16,000至38,000。

Fulcrum Therapeutics的第二個候選產品FTX-HbF是一種小分子,旨在上調SCD和B型地中海貧血患者的胎兒血紅蛋白。SCD是由B亞基基因(HBB)基因突變引起的遺傳性血液病。這種突變導致異常血紅蛋白的形成,導致紅細胞或紅細胞從圓形變成鐮狀,這顯著損害了它們的功能。B-地中海貧血是由HBB基因中的各種基因突變引起的罕見血液病,其可顯著損害RBC的產生。

Fulcrum Therapeutics設計FTX-HbF以通過誘導兩個γ-珠蛋白基因HBG1/2的表達來補償這些血紅蛋白病的根本原因,HBG1/2的表達通常在出生後不久沉默。HBG1/2基因編碼y-球蛋白,γ-球蛋白是胎兒血紅蛋白的一種成分,已知其可以補償SCD和B-地中海貧血中異常血紅蛋白的存在。公司已經在FTX-HbF的臨牀前研究中觀察到HBG1/2基因的體外和體內活化。Fulcrum Therapeutics還觀察到FTX-HbF表現出強烈的胎兒血紅蛋白升高水平,對重要的細胞健康標志物沒有不良影嚮。 公司已開始啓用IND研究,並計劃在2020年中期提交FTX-HbF的IND。

Fulcrum Therapeutics(FULC)融資百科:

  • 2016年7月19日,A輪融資,獲得 Third Rock Ventures 的5500萬美元投資。
  • 2017年5月10日的A+輪中,Fulcrum Therapeutics獲得Google Ventures的500萬美元投資。
  • 2018年9月5日,在B輪融資中,Fulcrum Therapeutics獲得 Foresite Capital 領投、Fidelity Management and Research Company、Foresite Capital、Casdin Capital 和 Section 32 等跟投的8000萬美元投資。

Fulcrum Therapeutics(FULC)美股投資:

Fulcrum Therapeutics, Inc.(NASDAQ:FULC)於6/21/2019遞交IPO上市文件,於 7/18/2019 IPO上市登錄納斯達克,發行價$16.00美元,發行450萬股,募資7200萬美元,Morgan Stanley/ BofA Merrill Lynch/ SVB Leerink承銷。

  • 參考資料:
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百科=美股百科=機構=十大股東=
官網=公司官網=分析=更多資訊=