基因藥物公司：Homology Medicines, Inc.(FIXX)

Homology Medicines, Inc.(FIXX)美股百科：

Homology Medicines公司是基於一項重要的發現，那就是——一組衍生自人類造血幹細胞的新型腺相關病毒載體(AAVHSCs)，用於通過基因治療或通過利用無核酸酶基因編輯的人體天然DNA修複同源重組過程來精確有效地提供體內基因藥物。Homology Medicines的技術平臺為當前的基因編輯和基因治療方法提供了實質性的優勢，並有可能開發一次性治愈性療法。

Homology Medicines, Inc.(FIXX)技術&產品百科：

一、技術平臺

1、Gene Editing（基因編譯 or 基因編輯）

Homology Medicines的基因編輯方法利用自然發生的同源重組過程，這是細胞用於確保高度精確的DNA修複的自然生物機制。 通過基因編輯，一個人的DNA被永久糾正，因此這種方法可能是治愈性的，包括快速分裂細胞（例如造血CD34 +細胞和小兒肝細胞）。

因為Homology Medicines的AAVHSC基於同源重組的天然DNA修複過程，所以其方法不需要用基因切割核酸酶，因此可以稱之為基因校正（gene correction）的基因編輯方法，是通過用全功能拷貝替換基因組中完整的患病基因或除了基因敲除之外精確修複個別突變。這使公司有可能解決絕大多數單基因疾病。

示意圖：

2、Gene Therapy（基因治療 or 基因療法）

Homology Medicines的基因治療方法利用其專有的AAVHSC載體將功能性基因遞送至存在缺失或突變基因的細胞。一旦遞送，功能基因可使治療性蛋白質表達。通過基因治療，這些基因不會整合到基因組中，所以這種方法可以用於緩慢或非分裂細胞（例如成人肝髒或中樞神經系統）。

示意圖：

Homology Medicines的基因治療構建體包括基因的功能性拷貝和啓動子序列，該啓動子序列旨在使基因在細胞中啓動並最終轉錄成表達治療性蛋白質而不整合到基因組中。公司獨特的載體在臨牀前研究（包括肝髒、中樞神經系統（CNS）、肌肉、骨骼、心髒和眼睛）中顯示出對多種組織類型的顯著全身性生物分布。這使其有可能解決廣泛的單基因疾病。

3、Therapeutic Focus（產品&應用領域）

同源藥物公司的基因藥物平臺有可能通過基因編輯或基因治療來治療和治療各種遺傳疾病。公司最初致力於治療單基因疾病，或單一基因缺陷導致的疾病。目前，公司也在考慮重大未得到滿足的醫療需求的疾病，並驗證監管途徑以盡快推出新的治療方案。

產品線：

Adult Phenylketonuria (PKU)——Homology Medicines公司最先進的候選藥物，用於成人苯丙酮尿癥（PKU）的基因療法治療（HMI-102）。PKU是由PAH基因突變導致的代謝罕見的先天性疾病。PKU導致酶苯丙氨酸羥化酶的功能喪失，苯丙氨酸羥化酶負責苯丙氨酸（Phe）的代謝，苯丙氨酸是專門從飲食中獲得的氨基酸。如果不及時治療，Phe的毒性水平會積聚在血液中，並導致進行性和嚴重的神經損傷。目前，沒有已批準的針對PKU的基因療法，據估計，美國有近15,000人患有此病，全球範圍內患者約有5萬人。

HMI-102是一種基因治療候選物，旨在通過Homology Medicines專有的AAVHSCs向成人患者遞送PAH基因的功能性拷貝，從而解決疾病的遺傳病因，目前處於IND-enabling研究階段。HMI-102獲美國FDA批複為孤兒藥。

Homology Medicines, Inc.(FIXX)美股投資：

同源藥物公司Homology Medicines, Inc.(NASDAQ:FIXX)於3/2/2018遞交IPO招股說明書，於3/28/2018 IPO登陸納斯達克，發行價16.00美元，發行900萬股，募資1.44億美金，股票代碼：FIXX。稍後上市的還有：iQiyi、iBex和Unum Therapeutics。

• 參考資料：