臨牀前自身免疫疾病生物技術公司：Design Therapeutics(DSGN)

Design Therapeutics(DSGN)美股百科：

Design Therapeutics是一家臨牀前階段的生物制藥公司，致力於開發名為基因靶向嵌合體（GeneTACs™）的新型小分子治療候選藥物，該藥物旨在緩解疾病並靶向遺傳性核苷酸重複擴增疾病的根本原因。

某些核苷酸重複擴增疾病，例如Friedreich共濟失調（Friedreich ataxia），可能導致特定mRNA的表達減少； 在其他疾病中，如1型強直性肌營養不良（myotonic dystrophy type-1），Fuchs內皮角膜營養不良（Fuchs endothelial corneal dystrophy）和亨廷頓病（Huntington disease），核苷酸重複擴增導致產生毒性基因產物。

Design Therapeutics的GeneTAC旨在選擇性地結合基因重複序列，通過恢複或阻斷轉錄來調節基因表達，並恢複細胞健康。 作為一個平臺，Design Therapeutics認為GeneTAC在單基因核苷酸重複擴增疾病中具有廣泛的潛在適用性。

Design Therapeutics正在開發GeneTAC產品候選產品組合，旨在解決由遺傳核苷酸重複序列擴展引起的遺傳疾病。 GeneTAC被設計為一類新型的可緩解疾病的小分子治療藥物。 Design Therapeutics優先考慮開發工作，因為公司認為根本原因可以通過技術進行幹預，並且有明確有效的途徑可以通過臨牀開發來推動這些候選人的發展。Design Therapeutics的目標是為這些患者提供緩解疾病的療法。

Design Therapeutics(DSGN)融資百科：

• 2020年3月20日，A輪融資， Design Therapeutics獲得SR One領投，Cormorant Asset Management、WestRiver Group和Quan Capital跟投的4550萬美元投資。
• 2021年1月27日，B輪融資，Design Therapeutics獲得 Logos Capital 領投，T. Rowe Price、RA Capital Management、SR One、Vivo Capital、Wellington Management等12家機構跟投的1.2億美金投資。

Design Therapeutics(DSGN)美股投資：

2021年3月5日，針對核苷酸擴增疾病的基因嵌合體臨牀前生物技術Design Therapeutics向證交會提交了申請，希望通過首次公開募股籌集至多1億美元。Design Therapeutics計劃在納斯達克上市，股票代碼為DSGN，公司於2021年1月26日祕密提交了文件。

2021年3月22日，Design Therapeutics宣布計劃於2021年3月26日IPO上市登錄納斯達克，發行價14-16美元，發行1000萬股，募資1.5億美金，Goldman Sachs/SVB Leerink/Piper Sandler聯合承銷。

2021年3月26日，Design Therapeutics IPO上市，發行價20美元，發行1200萬股，募資2.4億美金。