AVROBIO, Inc.(AVRO)美股百科：
AVROBIO公司的基因療法採用從患者提取的造血幹細胞，然後用慢病毒載體進行修飾，以插入在目標疾病中有缺陷的基因的功能性拷貝。公司相信，我們的方法將來自患者的幹細胞轉化為治療產品，可能為門診病人提供一系列治療效果。
AVROBIO最初的重點是一組罕見的遺傳性疾病，稱為溶酶體貯積癥，目前主要通過酶替代療法（ERT）進行治療。這些溶酶體貯積病具有良好的生物學認知，確定的、可甄別的患者人群，並且擁有巨大的市場機會，2017年全球銷售額約為40億美元。
AVROBIO最初的產品線包括四種基於慢病毒的基因療法，包括用於治療法布裡病（Fabry disease）的AVR-RD-01，用於治療戈謝病（Gaucher disease）的AVR-RD-02，用於治療龐貝病（Pompe disease）的AVR-RD-03和 用於治療胱氨酸病（cystinosis）的AVR-RD-04。
AVR-RD-01目前正在由研究者發起的 I 期臨牀試驗和公司贊助的 II 期臨牀試驗中進行評估，以評估安全性和毒理性以及初步療效。 此外，AVR-RD-02和AVR-RD-04的 II 期臨牀試驗正在計劃中，AVROBIO預計2019年患者將獲得進藥。
AVR-RD-01正在進行的 I 期臨牀試驗中的頭兩名患者已服藥，該臨牀試驗的主要目標是評估AVR-RD-01的安全性和毒理性。在該試驗中，安全性和毒理性通過臨牀上顯著的異常生命體徵和實驗室結果的頻率以及治療相關不良事件的頻率來測量。該臨牀試驗的次要目標是獲得與基線相比通過α-半乳糖苷酶酶活性評估的AVR-RD-01治療的初步效力信號。該臨牀試驗正在進行中，預計最多有6名接受過ERT治療的法布瑞病患者註冊。AVROBIO相信該試驗的初步結果支持了AVR-RD-01長時間驅動酶活性的潛力。
2018年6月7日，AVROBIO在公司贊助的AVR-RD-01 II 期臨牀試驗中給第一名患者註射了藥物。該臨牀試驗的主要目的是評估安全性和有效性，通過多種指標測量，如多種組織中的globotriaosylceramide水平，器官功能，胃腸道癥狀和疼痛以及生活質量。該試驗的註冊正在進行中，預計將有12名未接受治療的法布瑞病患者入組。
在第三方正在進行的罕見疾病如β地中海貧血，ALD和ADA-SCID的臨牀試驗中，觀察到基於慢病毒的基因治療具有良好的耐受性。迄今為止，已有超過200名患者在第三方的罕見疾病臨牀試驗中接受基於慢病毒的基因治療。
AVROBIO, Inc.(AVRO)美股投資：
AVROBIO, Inc.(NASDAQ:AVRO)於5/25/2018遞交IPO招股說明書，於6/21/2018 IPO登陸納斯達克，計劃發行價16.00-18.00美元，實際發行價19美元，發行5,247,958股，募資不超過$99,711,202美元。
- 參考資料：
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