Bioblast Pharma Ltd.(ORPN)美股百科：
Bioblast Pharma成立於2012年，是一家上市臨牀階段生物技術公司，以為罕見疾病患者發現、開發和提供具有臨牀意義的療法為目標。公司由一群充滿激情和經驗豐富的人士領導，他們共同實現一個目標 – 改善罕見和極為罕見的遺傳病患者的生活。
Bioblast Pharma公司主要候選產品為海藻糖靜脈註射90mg / mL溶液（Trehalose intravenous 90mg/mL solution），一種蛋白質穩定劑和自噬增強劑，用於治療眼咽肌營養不良癥和3型脊髓小腦性共濟失調癥。
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