臨牀階段生物制藥公司：MyoKardia, Inc.(MYOK)

MyoKardia, Inc.(NASDAQ:MYOK)創立於2012年6月，總部位於美國加州南舊金山，全職僱員275人，是一家臨牀階段的生物制藥公司，開拓精密結合的方法來探索、開發和商業化靶向治療嚴重的罕見心血管疾病的治療方法。

MyoKardia(MYOK)美股百科：

MyoKardia Inc最初的重點是治療遺傳性心肌病，一組罕見的遺傳驅動心髒衰竭的形式所造成的心髒肌肉收縮的生物力學的缺陷。MyoKardia利用其高精度醫療平臺，採用四個治療方案治療慢性遺傳性心肌病，包括心肌病兩種最主要的表現形式：肥厚性心肌病(HCM)和擴張性心肌病(DCM)。

MyoKardia主要候選產品是mavacamten，一種口服給藥的小分子，已完成 II 期臨牀試驗，旨在降低左心室收縮力，以潛在地減輕肥厚型心肌病（HCM）的功能性後果和癥狀，並預防或逆轉HCM進展。

MyoKardia公司還開發MYK-491，一種口服給藥的小分子，正在進行 I 期臨牀試驗，旨在恢複患病擴張型心肌病（DCM）心髒的正常收縮性。

MyoKardia三個臨牀前項目，包括：

1、HCM-2，用於將HCM患者的心肌收縮力降低至正常水平。

2、DCM-2，用於增強遺傳性DCM患者的心肌收縮力至正常水平。

3、LUS-1，用於抵抗導致心髒松弛受損的肌肉破壞，在特定HCM和遺傳性DCM患者亞組中發現的生物力學缺陷，以及其他不太常見的遺傳性心肌病。

精度醫學涉及發現和開發集成基於疾病的生物學基礎上的臨牀和分子資訊療法，目前在腫瘤、囊腫性纖維化、高膽固醇血癥等領域已經有非常好的應有，但是在心血管疾病方面還是空白，這也給MyoKardia提供了很好的機遇。MyoKardia的願景是成為世界領先的精密心血管藥物公司。

MyoKardia, Inc.與Aventis Inc.進行戰略合作，以研究，開發和商業化藥物產品，以治療，預防和診斷HCM和DCM，以及其他適應癥。

MyoKardia, Inc.(NASDAQ:MYOK)於10/29/2015 IPO登陸納斯達克，發行價10美元，發行543.7萬股，募資5437萬美元。