兒科專科制藥公司:Rocket Pharmaceuticals, Inc.(RCKT)

Rocket Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ:RCKT)創立於1999年,總部位於美國紐約州紐約市,全職僱員79人,連同其子公司,作為一家跨平臺的生物技術公司運營,致力於開發針對罕見和毀滅性小兒疾病的基因療法

Rocket Pharmaceuticals, Inc.(RCKT)美股百科:

Rocket Pharmaceuticals是一家臨牀階段的生物技術公司。該公司專註於開發針對未充分治療的疾病,導致骨髓衰竭和潛在癌癥的遺傳疾病以及兒科疾病的基因療法。

Rocket Pharmaceuticals擁有臨牀階段的慢病毒載體(LVV)程序,正在接受臨牀測試,以治療範可尼貧血(fanconi anemia)——骨髓中的遺傳缺陷,可減少血細胞的產生或促進有缺陷的血細胞的產生;白細胞黏附缺乏癥-I(一種導致免疫系統故障的遺傳性疾病)和丙酮酸激酶缺乏癥(一種罕見的紅細胞常染色體隱性遺傳疾病,導致慢性非球囊性溶血性貧血)。

Rocket Pharmaceuticals還具有其他的嬰兒惡性骨病程序,這是一種遺傳性疾病,其特徵是繼骨吸收受損後,骨密度和骨量增加。

此外,Rocket Pharmaceuticals公司還針對腺癌(Danon)病制定了腺相關病毒計劃,該病是一種多器官溶酶體相關疾病,會因心力衰竭導致早期死亡。

Rocket Pharmaceuticals公司與Fred Hutchinson Cancer Research Center; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Centro de Investigacion Biomedica En Red, and Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; CIEMAT and UCL Business PLC; The Regents of the University of California 和 REGENXBIO Inc.簽署有許可協議。

Rocket Pharmaceuticals公司還與隆德大學(Lund University)簽訂了研究與合作協議; 與斯坦福大學醫學院(Stanford University School of Medicine)達成戰略合作協議。

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