丹麥後期臨牀階段生物制藥公司:Orphazyme A/S(ORPH)

Orphazyme A/S(NASDAQ:ORPH)創立於2009年,總部位於丹麥哥本哈根,全職僱員86人,是一家後期臨牀階段的生物制藥公司,利用熱休克蛋白(熱激蛋白,Heat Shock Proteins,HSP)的擴增以開發和商業化用於治療神經退行性孤兒疾病的新型療法。

Orphazyme A/S(ORPH)美股百科:

Orphazyme A / S是一家生物制藥公司,開發用於治療神經退行性孤兒疾病的療法。 該公司專註於開發由蛋白質錯誤折曡引起的疾病的療法,包括溶酶體貯積病。

Orphazyme A/S的主要候選藥物是阿利莫洛爾(Arimoclomol),該藥物正在開發用於治療四種孤兒疾病,包括C型尼曼-匹克病(Niemann-Pick disease type C,NPC),Gaucher病,偶發性包涵體肌炎和肌萎縮性側索硬化癥。

2020年7月,Orphazyme公司向美國食品藥品監督管理局(FDA)提交Arimoclomol針對C型Niemann-Pick病(NPC)的新藥申請(NDA),並打算在2020年下半年向歐洲藥品管理局(EMA)提交營銷授權申請(MAA)。Arimoclomol還在進行肌萎縮性側索硬化癥(ALS)和偶發性包涵體肌炎(sIBM)的治療的註冊臨牀試驗中,Orphazyme還打算推進神經性Gaucher病的關鍵性臨牀開發。

Arimoclomol是一種口服或經鼻/胃給藥的小分子,可穿越血腦屏障,可選擇性放大內源性HSP的天然作用,從而防止因蛋白質錯誤折曡,聚集和溶酶體功能障礙引起的細胞毒性。

Orphazyme A/S(ORPH)技術:

Orphazyme的工作集中在利用熱休克反應的細胞保護特性上,它是所有細胞中都存在的天然防禦系統,用於治療神經退行性孤兒疾病。 熱休克反應可保護細胞免於錯誤折曡的蛋白質,聚集的蛋白質和功能失常的溶酶體(細胞的再循環系統)積累,否則可能導致毒性和疾病。 熱激反應是通過產生熱激蛋白(HSP)產生的,其本質上是細胞的救生員。

Orphazyme的產品線基於研究藥物阿莫洛莫。 Arimoclomol旨在選擇性擴增內源性HSP的天然作用,保護細胞免受蛋白質錯誤折曡,聚集和溶酶體功能障礙引起的毒性。

Orphazyme的目標是減緩甚至預防疾病的進展,公司相信其方法有可能顯著改善那些患有一系列神經退行性孤兒疾病(目前尚無令人滿意的治療方法)的人們的生活。

Orphazyme A/S(ORPH)融資百科:

  • 2011年2月14日,種子輪,Orphazyme A/S獲得來自Novo Holdings和Sunstone Life Science Ventures的投資。
  • 2011年9月7日,A輪融資,Orphazyme A/S獲得 Aescap Venture 領投,Novo Holdings和Sunstone Life Science Ventures跟投的2000萬美元投資。
  • 2014年9月17日,Orphazyme A/S獲得來自 Wellcome Trust 的擔保資金。
  • 2015年1月9日,B輪融資,Orphazyme A/S獲得 Kurma Partners 領投,Idinvest Partners、Aescap Venture和Sunstone Life Science Ventures跟投的2400萬美元投資。
  • 2017年3月8日,Orphazyme A/S獲得Aescap Venture、Novo Holdings、Sunstone Life Science Ventures、Idinvest Partners、 Kurma Partner等7家機構的1400萬歐元投資。
  • 2017年11月24日,Orphazyme A/S獲得Life Sciences Partners、Novo Holdings、Sunstone Life Science Ventures、Idinvest Partners、 Kurma Partner等6家機構的8000萬歐元投資。

Orphazyme A/S(ORPH)美股投資:

註:這是Orphazyme公司在美國的ADS首次公開發行。公司目前在納斯達克哥本哈根交易所(Nasdaq Copenhagen)交易,公司的普通股交易代碼為「 ORPHA」,2020年9月17日收盤每股普通股82.70丹麥克朗,折合每股13.13美元 ADS,基於截至2020年9月17日的匯率為6.2967丹麥克朗兌1美元。ADS與普通股的比例為1:1。

Orphazyme A/S(NASDAQ:ORPH)於 9/29/2020 登錄納斯達克,發行價11美元,發行760萬股,預計募資8360萬美元,BofA SecuritiesCowenGuggenheim Securities承銷,Danske Markets聯席。

  • 參考資料:
行情=直達行情=財報=評級變化=
百科=美股百科=機構=內部交易=
官網=公司官網=分析=研究報告=