臨牀階段生物制藥公司:Eloxx Pharmaceuticals(ELOX)

Eloxx制藥Eloxx Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ:ELOX)創立於1999年,總部位於美國馬薩諸塞州Waltham,全職僱員29人,是一家臨牀階段的生物制藥公司,開發新型核糖核酸用於治療罕見和超罕見的早產終止密碼子疾病。

Eloxx Pharmaceuticals(ELOX)美股百科:

Eloxx Pharmaceuticals是一家臨牀階段的生物制藥公司,開發新型RNA調節候選藥物(旨在成為真核核糖體選擇性糖苷),旨在治療罕見和超罕見的過早停止密碼子疾病。過早終止密碼子是點突變,其破壞來自信使RNA的蛋白質合成。因此,具有過早終止密碼子疾病的患者已經減少或消除了帶有等位基因的突變的蛋白質產生,這些遺傳疾病中存在一些最嚴重的表型。這些過早終止密碼子已在1,800多種罕見和極為罕見的疾病中被發現。

該項治療開發的重點是通過使細胞質核糖體讀取過早終止密碼子以產生全長蛋白質來延長mRNA半衰期和增加蛋白質合成。Eloxx的主要研究產品候選藥物ELX-02是一種小分子候選藥物,旨在恢複全長功能蛋白的生產。ELX-02處於臨牀開發的早期階段,側重於囊性纖維化和胱氨酸病(目前已經完成 I 期臨牀試驗)。ELX-02是一種未經任何全球監管機構批準的研究藥物。

Eloxx的臨牀前候選產品庫包括一個新的候選藥物庫,設計用於基於read-through潛力鑒定的真核核糖體選擇性糖苷。Eloxx最近宣布了一項針對罕見眼部遺傳疾病的新計劃。

Eloxx Pharmaceuticals(ELOX)美股投資:

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