臨牀階段生物制藥公司:應用治療公司Applied Therapeutics(APLT)

應用治療公司Applied Therapeutics, Inc.(NASDAQ:APLT)創立於2016年1月20日,總部位於美國紐約州紐約市,全職僱員9人(4/1/2019),是一家臨牀階段生物制藥公司,針對高度未滿足醫療需求領域針對經過驗證的分子靶點開發新的候選產品系列。

應用治療公司Applied Therapeutics(APLT)美股百科:

Applied Therapeutics專註於已經經過驗證的、在疾病過程中發揮重要作用的分子和途徑,但由於功效和耐受性差,以前未能產生成功的產品。公司獨特的藥物開發方法利用最新的技術進步設計改良藥物,早期使用生物標志物來確認生物活性,並專註於縮短的調節途徑。

Applied Therapeutics通過利用高通量晶體學和原位結構設計方面的最新技術進步,開發具有更高效力和選擇性的候選產品。公司的策略還通過早期使用生物標志物來確認生物活性和目標參與。這種獨特的多方面藥物開發方法的結果是一系列高度特異性和選擇性的候選產品,公司認為這些產品具有顯著的低風險,可以快速完成開發過程。

Applied Therapeutics的第一個分子靶標是醛糖還原酶(AR),一種在氧化應激條件下將葡萄糖轉化為山梨糖醇的酶,並且涉及多種疾病。AR是氧化還原調節的酶,其被細胞內改變的氧化還原狀態激活,例如在高血糖和缺血期間發生的氧化應激。 AR活性產生過量的山梨糖醇,其導致細胞和組織內的滲透調節異常,並且涉及多種疾病。異常AR激活的不利後果包括廣泛的影嚮,如線粒體功能障礙和細胞死亡,以及組織特異性變化,如周圍神經神經元變性,心肌組織中的膠原交聯和纖維化,以及血管損傷。

Applied Therapeutics的AR抑制劑(ARI)計劃目前包括三種小分子,這些小分子都被設計成有效和選擇性ARI,並且被設計成具有獨特的組織滲透性特徵以針對不同的疾病狀態,包括糖尿病並發癥,心髒病和罕見的兒科 代謝疾病。

Applied Therapeutics主要候選產品AT-001,是一種新型ARI,具有廣泛的全身暴露和周圍神經通透性,公司正在開發其用於治療糖尿病性心肌病(DbCM),一種致命的心髒纖維化,目前沒有治療方法。估計17%的糖尿病患者患有DbCM,相當於全球約7700萬患者。

Applied Therapeutics還在開發AT-001用於糖尿病周圍神經病變(DPN),一種顯著降低生活質量的使人衰弱的神經退行性疾病,並且目前在美國尚未有已批準治療方法。全球大約50%的糖尿病人群,即2.26億糖尿病患者,患有DPN。

Applied Therapeutics最近完成了一項 I/II 期臨牀試驗,該試驗評估了AT-001在大約120名患有2型糖尿病的患者中的療效,其中沒有觀察到與藥物相關的不良反應或耐受性問題。 該試驗還證明了目標參與和生物活性的證據,通過降低山梨糖醇(AR活性的生物標志物)和NTproBNP(心髒應激的標志物)來測量。公司計劃於2019年開始進行AT-001治療DbCM的 II/III 期關鍵臨牀試驗。

Applied Therapeutics的第二個主要候選產品AT-007,是一種中樞神經系統(CNS)滲透性ARI,公司正在開發用於治療半乳糖血癥,這是一種破壞性的罕見小兒代謝疾病,影嚮身體如何處理一種叫做半乳糖的簡單糖,目前沒有已知的或批準的治療方法。根據2014年調查確定的2,500名新生兒患者篩查數據,以及每年80名左右的患者出生率,公司估計美國的半乳糖血癥人群約為2,800人。AT-007目前處於臨牀前開發的後期階段,並打算在2019年將AT-007推進到 I 期臨牀試驗。

Applied Therapeutics還開發了AT-003,這是一種ARI,其已顯示出強烈的視網膜外顯率,用於治療糖尿病性視網膜病變(DR)。DR是一種在糖尿病患者中發生的眼科疾病,並且目前治療僅限於需要玻璃體內給藥的高成本生物制劑。約35%的糖尿病患者患有DR,相當於全球估計有1.58億患者。DR與AR活動有關,包括山梨糖醇的升高和視網膜血管隨後的變化,這會改變視力並導致永久性失明。目前AT-003處於臨牀前開發的後期階段。當在糖尿病大鼠中口服給藥時,AT-003顯示出顯著的視網膜穿透。觀察到藥物耐受性良好,沒有副作用。目前正在DR-an缺血性損傷糢型(急性損傷)和慢性糖尿病治療糢型的兩種動物糢型中探索AT-003的功效。Applied Therapeutics計劃在2020年將AT-003推進到第 I 階段的臨牀試驗。

應用治療公司Applied Therapeutics(APLT)美股投資:

應用治療公司Applied Therapeutics, Inc.(NASDAQ:APLT)於4/12/2019遞交IPO上市文件,於 5/9/2019  IPO上市登錄納斯達克,計劃發行價$14.00 – $16.00,實際發行價10美元,發行400萬股,募資6000萬美元,CitigroupCowenUBS Investment Bank承銷。

Applied Therapeutics上市首日大幅破發。

  • 參考資料:
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